Malattie rare – Mucopolisaccaridosi (MPS) IIIA, ABO-102, terapia genica, mostra efficacia nell’aggiornamento di prova

Ieri mattina, Abeona Therapeutics Inc. ha pubblicato i dati positivi usciti dal suo studio di fase 1/2 per ABO-102 (AAV-SGSH), una terapia genica clinica per il trattamento della sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS III A). I dati sono stati presentati al 21 ° Meeting annuale dell’ASGCT (American Society for Gene and Cell Therapy) a Chicago, Illinois. 

“I bambini con MPS IIIA sperimentano conseguenze devastanti della qualità della vita tra cui declino neurocognitivo, perdita della parola e della mobilità e morte prematura”, ha commentato Carsten Thiel, PhD, CEO di Abeona in una recente dichiarazione. “Come leader nella terapia genica per i pazienti affetti da MPS IIIA, ci sentiamo incoraggiati dai forti dati finora dimostrati in questo studio, che mostrano un significativo miglioramento dipendente dalla dose e dal tempo della patologia della malattia sottostante. Con la designazione RMAT recentemente concessa, non vediamo l’ora di continuare le nostre discussioni normative per promuovere questa promettente terapia per i pazienti “.

In diversi punti temporali post-somministrazione, i risultati degli studi in corso di ABO-102 (AAV-SGSH) mostrano risultati clinici efficaci, forti e raggiungibili.

Ad oggi, a 11 pazienti è stata somministrata una singola iniezione endovenosa di ABO-102.

ABO-102 è una terapia genica virale (AAV) adeno-associata. È un trattamento di una singola volta che fornisce una copia normale del gene difettoso alle cellule del sistema nervoso centrale.

Invertire gli effetti degli errori genetici che causano la malattia è il suo obiettivo primario.

L’MPS IIIA è una malattia rara da deposito lisosomiale autosomica recessiva caratterizzata dall’accumulo di eparan solfato.

Ad ogni partecipante è stata somministrata una singola iniezione endovenosa di ABO-102 per un rilascio sistemico di una copia funzionale del gene SGSH mancante associato all’insorgenza e alla progressione della malattia.

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Fonte: “MPS IIIA Gene Therapy, ABO-102, Shows Efficacy in Trial Update”, RareDiseaseReport

Tratto da: http://www.raredr.com/news/mps-iiia-gene-therapy-abo102-shows-efficacy-trial-update