Malattie rare – Deficit di AADC, terapia genica migliora microstrutture materia bianca cerebrale

Agilis Biotherapeutics, Inc. ha annunciato che da parte dei suoi collaboratori e partner sono stati selezionati più abstract per la presentazione di questa settimana alla American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) a Chicago. 

Uno degli abstract, una presentazione della piattaforma dal titolo “La terapia genica migliora le microstrutture cerebrali della materia bianca in pazienti con deficit di decarbossilasi di acido amminico” è stata presentata da Wuh-Liang Hwu, MD, PhD, investigatore principale del gene AGIL-AADC di Agilis studi clinici di terapia per carenza di AADC mercoledì 16 maggio. Ha illustrato i pazienti (da 1,67 a 8,42 anni) arruolati in uno studio che valuta il trattamento di terapia genica sperimentale, AGIL-AADC.

È stato dimostrato nello studio che la somministrazione bilaterale al putamen di una dose bassa di AGIL-AADC  ha aumentato i livelli di dopamina.

Sia gli studi di imaging di risonanza magnetica cerebrale (MRI) che di imaging del tensore di diffusione (DTI) sono stati eseguiti in pazienti prima e dopo 12 mesi di terapia genica. Utilizzando l’analisi automatica basata sul tratto, è stata eseguita la trattografia (mappatura tridimensionale delle fibre di sostanza bianca) della sostanza bianca per 76 tratti.

Dopo la terapia genica, i pazienti hanno dimostrato miglioramenti evidenti nella funzione motoria.

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Fonte: “Gene Therapy Improves Cerebral White Matter Microstructures in Patients with AADC Deficiency”, RareDiseaseReport

Tratto da: http://www.raredr.com/news/gene-therapy-improves-cerebral-white-matter-microstructures