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Malattie rare – Leucodistrofia metacromatica (MLD), Orchard Therapeutics riceve designazione di malattia pediatrica rara

Il 3 Maggio mattina, Orchard Therapeutics ha annunciato che al suo candidato per la terapia genica, OTL-200, è stata concessa la designazione di malattia rara pediatrica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD), una condizione neurometabolica progressiva. 

La notizia segna la quarta volta che la società ha ricevuto la designazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per una terapia genica autologa ex vivo.

La MLD è una malattia genetica neurodegenerativa, rara e pericolosa per la vita, dovuta a mutazioni nel gene ARSA.

Nelle sue forme tardo-infantili e giovanili – che rappresentano la maggior parte dei pazienti affetti da MLD – la mortalità a 5 anni è di circa il 75% e il 30%, rispettivamente.

“Negli studi clinici, il trattamento precoce con OTL-200 ha dimostrato la conservazione dello sviluppo cognitivo e motorio a livelli comparabili con individui sani”, ha dichiarato Mark Rothera, presidente e CEO di Orchard in un comunicato stampa. “Non vediamo l’ora di lavorare con Telethon / Ospedale San Raffaele per portare questo trattamento potenzialmente mutevole ai pazienti il ​​più rapidamente possibile”.

La tecnologia di terapia genica ex vivo autologa dell’azienda utilizza le cellule staminali del paziente stesso. Le cellule staminali vengono prelevate dal paziente, ad esempio, tramite leucaferesi di cellule del sangue periferico e / o estratto di midollo osseo, e quindi corrette all’esterno del corpo utilizzando un vettore lentivirale che trasporta una copia funzionante del gene difettoso. Le cellule geneticamente corrette vengono quindi trapiantate nuovamente nel corpo del paziente.

Per continuare a leggere la news in lingua originale:

Fonte: “Orchard Therapeutics Receives Rare Pediatric Disease Designation for MLD Therapy”, RareDiseaseReport

Tratto dahttp://www.raredr.com/news/otl200-rare-pediatric-disease-designation