Malattie rare – Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD), la FDA conferisce la designazione Fast Track alla terapia con ‘ACE-083’

Il Primo maggio mattina, Acceleron Pharma ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato la designazione Fast Track ad ACE-083 per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD). 

“Questa è un’importante pietra miliare nello sviluppo di ACE-083, il nostro programma guida all’interno del nostro franchise neuromuscolare”, ha affermato Matthew Sherman, Chief Medical Officer di Acceleron in un comunicato stampa.

“La FSHD è una malattia neuromuscolare grave e rara per la quale attualmente non sono disponibili terapie approvate.

Con questa designazione, saremo in grado di accelerare il processo di revisione della FDA di ACE-083, e in caso di successo, consegnare il primo agente muscolare “Myostatin+” ad azione locale come un’opzione terapeutica significativa per le migliaia di pazienti colpiti dalla FSHD. ”

La FSHD è una malattia muscolare genetica rara e la presentazione clinica primaria della condizione è debolezza e perdita debilitanti del muscolo scheletrico.

I sintomi della FSHD si sviluppano in uno schema discendente, iniziando dal viso e dalla parte superiore del corpo e progredendo verso la parte inferiore del corpo in modo “muscolo per muscolo”.

ACE-083 è costituito dalla follistatina proteica presente in natura, che inibisce più ligandi di TGF-beta.

È stato sviluppato per avere un effetto concentrato lungo i muscoli mirato per massimizzare la crescita e la forza in modo selettivo nei muscoli in cui viene somministrato il farmaco.

ACE-083 è un agente muscolare “Myostatin+” ad azione locale ed è attualmente in fase di valutazione in una coppia di studi di Fase 2: uno nella FSHD e un secondo nella malattia di Charcot-Marie Tooth (CMT).

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Fonte: “FDA Grants Fast Track Designation to FSHD Therapy”, RareDiseaseReport

Tratto da: http://www.raredr.com/news/ace-083-fast-track-designation