Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), Capricor avvia studio clinico HOPE-2
Questa mattina, Capricor Therapeutics, Inc. ha annunciato che lo studio clinico HOPE-2 è stato avviato presso l’UC Davis Medical Center di Sacramento, in California. 
Lo studio valuterà l’efficacia e la sicurezza del nuovo trattamento cellulare di Capricor, CAP-1002, in ragazzi e giovani con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia genetica devastante e pericolosa per la vita con poche opzioni terapeutiche e nessuna cura approvata.
CAP-1002 consiste principalmente di una popolazione unica di cellule costituite da cellule progenitrici cardiache o cellule derivate da cardiosfera allogeniche (CDC).
Ha dimostrato il potenziale per esercitare una potente attività immunomodulatoria e stimolare la rigenerazione cellulare.
All’inizio di questo mese, Capricor ha annunciato i risultati intermedi dello studio di fase 1/2 HOPE (Halt cardiomyopathy progression in Duchenne), in cui è stato scoperto che una singola dose intracoronarica di CAP-1002 era generalmente sicura, ben tollerata ed esibiva segnali significativi e continuati di miglioramento della funzione muscolare cardiaca e scheletrica nei ragazzi e nei giovani nelle fasi avanzate della DMD.
Dopo aver presentato i risultati, alla società è stata concessa la designazione di Malattia Pediatrica Rara per la potenziale opzione di trattamento a luglio, dandole la possibilità di ricevere un voucher di revisione prioritaria e accelerare una potenziale terapia futura, nel caso fosse approvato il CAP-1002. Poco dopo, la società ha tenuto un incontro di successo con la FDA, in cui l’autorità di regolamentazione ha approvato i piani per continuare a sviluppare il farmaco. Inoltre, Capricor ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per CAP-1002, dando all’azienda l’esclusività di mercato di 7 anni dopo l’approvazione.
Fino a 84 ragazzi e giovani con DMD saranno arruolati nella Fase 2, studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo.
UC Davis Medical Center è il primo sito negli Stati Uniti ad avviare l’iscrizione e il trattamento dei partecipanti, ma si stima che 12-15 siti investigativi parteciperanno alla sperimentazione.
“Siamo molto lieti di iniziare questo importante studio clinico del CAP-1002”, ha detto Craig McDonald, MD, il principale investigatore nazionale per lo studio clinico HOPE-2 e il professore e presidente dell’UC Davis del Dipartimento di Medicina Fisica e Riabilitazione in un comunicato stampa.
Per continuare a leggere la news in lingua originale:
Fonte: Capricor Initiates HOPE-2 Clinical Trial of Duchenne Drug”, RareDiseaseReport
