Malattie rare – Distrofia di Duchenne, editing genomico basato su sistema Crispr/Cas9 è “solo” una terapia?
Le potenzialità di Crispr, i suoi limiti e le sfide per il futuro nell’ambito della Distrofia muscolare di Duchenne, sono state illustrate nel corso della XVI Conferenza Internazionale di Parent Project Onlus da Annemieke Aartsma-Rus dell’Università di Leiden.
Il meccanismo d’azione di Crispr è molto semplice e si basa su due elementi: un enzima deputato al taglio del DNA (Cas9) e una molecola guida (RNA) che indica il punto preciso in cui tagliare. Questa tecnica potrebbe non rappresentare una cura, ma un approccio in grado di rallentare la progressione della patologia. Lo scopo, secondo Aartsma-Rus, è di correggere le mutazioni presenti sul gene della distrofina e di indurre così la produzione della proteina che è, invece, assente nella DMD.
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Fonte: “Distrofia di Duchenne: terapie, sperimentazioni e qualità della vita. Distrofia di Duchenne: Crispr/Cas9, cura o ‘solo’ terapia?”, OMAR
