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Malattie rare – Colangite sclerosante primitiva, analogo ingegnerizzato dell’FGF19 ha ridotto transaminasi e fibrogenesi. #EASL2018

Nei pazienti con colangite sclerosante primitiva (PSC), l’analogo ingegnerizzato del fattore di crescita dei fibroblasti 19 (FGF19), NGM282, inibisce la sintesi degli acidi biliari, diminuisce i marker di infiammazione epatica e migliora significativamente i marker della fibrosi. I dati sono stati presentati al congresso 2018 dell’European Association for the Study of the Liver (EASL) a Parigi, Francia

Lo studio di Fase II, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha coinvolto 62 pazienti con PSC diagnosticata in base ai criteri EASL, offre la speranza di un nuovo trattamento medico per una condizione in cui le terapie farmacologiche efficaci sono attualmente limitate.

«La colangite sclerosante primitiva è una malattia rara del fegato, infiammatoria, colestatica (il flusso della bile verso il duodeno è severamente compromesso, ndr), caratterizzata da fibrosi progressiva dei dotti biliari e del fegato, che causa una progressiva disfunzione epatica», ha spiegato Gideon Hirschfield dell’Università di Birmingham nel Regno Unito, che ha presentato il risultati al congresso. «Il trapianto di fegato, necessario in più della metà dei pazienti dopo 10-15 anni, è efficace per le malattie in stadio avanzato, ma attualmente non ci sono trattamenti medici che hanno dimostrato di prolungare la sopravvivenza senza trapianto».

NGM282 è un analogo ingegnerizzato non-tumorigeno e omologo per il 95% all’FGF19 umano, un ormone gastrointestinale endocrino che riduce il contenuto di grasso nel fegato, migliora la funzionalità epatica e inverte la fibrosi bersagliando più vie patogene della malattia epatica. In un modello animale di PSC ha dimostrato di sopprimere il classico percorso di produzione degli acidi biliari e di inibire la sintesi degli acidi grassi e la lipogenesi de novo (il processo di conversione dei carboidrati in grassi da parte del fegato). In uno studio su volontari sani NGM282 è stato ben tollerato e ha recentemente dimostrato un potenziale come trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH)…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Colangite sclerosante primitiva, un analogo ingegnerizzato dell’FGF19 ha ridotto transaminasi e fibrogenesi. #EASL2018”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/gastro/colangite-sclerosante-primitiva-un-analogo-ingegnerizzato-dellfgf19-ha-ridotto-transaminasi-e-fibrogenesi-easl2018–26599