Malattie rare – Miastenia gravis, anticorpi MuSK positivi: Primo paziente arruolato nella sperimentazione di fase 3 di Firdapse
Stamattina, Catalyst Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato l’arruolamento del suo primo paziente nella sperimentazione clinica di fase 3 di amifampridina fosfato (Firdapse) in pazienti con anticorpi specifici (MuSK) nella Miaasthena gravis (MuSK-MG).
La miastenia gravis (MG) è una malattia autoimmune rara che colpisce la giunzione neuromuscolare, che è il sito in cui le cellule nervose e le cellule muscolari comunicano, mentre il MuSK è una seconda sostanza chimica necessaria per una corretta comunicazione tra i muscoli e il muscolo.
‘MuSK-MG’ è quando i corpi dei pazienti attaccano le cellule che producono la sostanza chimica MuSK necessaria per condurre la comunicazione nervo-muscolare attraverso la giunzione neuromuscolare.
Circa l’8% di tutte le persone con MG negli Stati Uniti soffre del tipo MuSK-MG (circa 3.000-4.800 pazienti totali).
Gary Ingenito, MD, PhD, Chief Medical Officer di Catalyst, ha evidenziato l’importanza dello studio di Fase 3 e del suo primo partecipante iscritto.
“Esiste una significativa esigenza medica insoddisfatta di trattare i sintomi di MuSK-MG e questi pazienti attendono con impazienza una nuova opzione di trattamento.
Il precedente studio supportato da Catalyst, sponsorizzato per verificarne il funzionamento, in pazienti MuSK-MG, ha mostrato un notevole miglioramento clinico in più misure. Siamo lieti di aver iniziato ad arruolare pazienti in questo studio e non vediamo l’ora di lavorare a stretto contatto con la comunità dei malati di MG per far avanzare Firdapse mediante questo trial di Fase 3. ”
Il trial clinico di fase 3 di MSK-002 di Firdapse è una prova di sospensione in doppio cieco, controllata con placebo, che sarà condotta negli Stati Uniti e in Italia.
Per continuare a leggere la news in lingua originale:
Fonte: “First Patient Enrolled in Phase 3 Trial of Firdapse in MuSK Antibody Positive Myasthenia Gravis”, RAREDISEASEREPORT