Demenza, malattie neuromuscolari, disturbi movimento e altre malattie neurologiche – Biogen investe per sviluppare nuovi farmaci antisenso
“Biogen pagherà a Ionis Pharmaceuticals la cifra di 1 miliardo di dollari per estendere di altri 10 anni la collaborazione tra le due società, con l’obiettivo di sviluppare nuovi farmaci antisenso per il trattamento di una vasta gamma di malattie neurologiche
Le aziende prevedono di portare avanti programmi per molti disordini neurologici per i quali esistono attualmente scarse opzioni terapeutiche. Le aree comprendono demenza, malattie neuromuscolari, disturbi del movimento, oftalmologia, malattie dell’orecchio interno e neuropsichiatria.
Il frutto della loro prima collaborazione, l’oligonucleotide antisenso Spinraza (nusinersen), ad oggi il primo e unico trattamento approvato per la cura dell’atrofia muscolare spinale, una rara malattia mortale, lo scorso anno ha generato $884 mln di vendite. Il farmaco ha un costo di $750mila per il primo anno di trattamento e di $350mila successivamente.
I termini dell’accordo
Biogen avrà diritto di scegliere gli obiettivi neurologici sui quali collaborare in modo esclusivo con Ionis, che avrà il compito di identificare i relativi candidati antisenso.
Biogen sarà responsabile e finanzierà gli studi non clinici, lo sviluppo clinico, la produzione e la commercializzazione, e avrà la possibilità di concedere in licenza le terapie derivanti da questa collaborazione.
Ionis potrà ricevere ulteriori pagamenti a raggiungimento di determinati traguardi di sviluppo e approvazione, oltre a royalties sulle vendite nette.
Il pagamento includerà $ 625 mln che verranno utilizzati per acquistare 11.501.153 azioni ordinarie Ionis al prezzo di $ 54,34 per azione, con un sovraprezzo del 19% sul valore attuale. Altri $375mln costituiranno invece un pagamento anticipato. L’accordo dovrebbe chiudersi nel secondo trimestre del 2018.
«Con il gran numero di malattie che potrebbero trarre beneficio dalla piattaforma antisenso di Ionis, crediamo che sia giunto il momento di sfruttare la nostra produttiva collaborazione dal momento che puntiamo a trasformare il trattamento delle malattie neurologiche nel mondo», ha dichiarato Michel Vounatsos, CEO di Biogen.
«Per Ionis non esiste un partner migliore di Biogen per sviluppare nuovi farmaci antisenso per curare le malattie neurologiche», ha aggiunto Stanley Crooke, CEO di Ionis. «L’investimento di Biogen nelle malattie neurologiche è stato importante per i successi che abbiamo già raggiunto grazie alla collaborazione. Insieme, crediamo di poter creare un robusto franchising di malattie neurologiche, alimentato dalla nostra tecnologia antisenso e messo in evidenza dall’enorme successo di Spinraza».
Ionis e la tecnologia antisenso
Un farmaco antisenso consiste in un composto che si lega a un RNA messaggero, bloccando la sua normale funzione e impedendo la sintesi della proteine a cui l’RNA è deputato.
Il meccanismo antisenso che è stato l’obiettivo principale della ricerca di Ionis, coinvolge un enzima cellulare, chiamato RNasi H, che si attiva quando i farmaci antisenso si legano al loro RNA bersaglio. Dopo l’attivazione, RNasi H cerca e distrugge l’mRNA, inibendo così la produzione di una specifica proteina…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Biogen investe $1 mld per prolungare di 10 anni la partnership con Ionis”, PHARMASTAR
