Malattie rare – Tumore miofibroblastico infiammatorio ALK-positivo, trattamento con ‘crizotinib’ si conferma lo standard
“Il trattamento con l’inibitore delle tirosin chinasi (TKI) crizotinib si è associato a un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 50% (IC al 95% 21,1 -78,9%) in pazienti con tumore miofibroblastico infiammatorio avanzato ALK-positivo (ALK+) e inoperabile nello studio 90101 dell’EORTC, un trial di fase II noto anche come CREATE, presentato a Chicago durante il congresso annuale dell’American Association for Cancer Research (AACR) e pubblicato in contemporanea su The Lancet Respiratory Medicine
Nello studio, la risposta a crizotinib si è potuta valutare in 12 pazienti con tumore miofibroblastico infiammatorio avanzato ALK+; di questi, due hanno ottenuto una risposta completa confermata e quattro una risposta parziale confermata, mentre i restanti sei hanno mostrato una stabilizzazione della malattia o, in un caso, una risposta parziale non confermata, per cui il tasso complessivo di controllo della malattia è risultato del 100% (IC al 95% 73,5%-100,0%).
Il tumore miofibroblastico infiammatorio è un raro sarcoma dei tessuti molli. “I tumori infiammatori miofibroblastici sono solitamente resistenti alla chemioterapia e alla radioterapia convenzionali, quindi i pazienti con malattia non resecabile o localmente ricorrente hanno poche opzioni terapeutiche a disposizione” spiega Patrick Schöffski, direttore del Dipartimento di Oncologia Medica del Leuven Cancr Institute, in Belgio, in una nota.
“Il nostro studio evidenzia come si possa utilizzare l’identificazione dei fattori genetici di un tipo di tumore raro per trovare un nuovo farmaco di precisione per pazienti che altrimenti avrebbero poche opzioni a disposizione” aggiunge l’oncologo.
Nel 2012, le linee guida del National Comprehensive Cancer Network (NCCN) hanno inserito crizotinib come raccomandazione (di categoria 2A) per il trattamento del tumore miofibroblastico infiammatorio ALK+ sulla base dei risultati di un caso clinico di un singolo paziente, pubblicato sul New England Journal of Medicine. Risultati ottenuti col farmaco in pazienti pediatrici con tumore miofibroblastico infiammatorio sono stati pubblicati nel 2013 su The Lancet Oncology e, più recentemente, nel 2017, sul Journal of Clinical Oncology. In entrambi i casi, si sono osservate risposte a crizotinib in pazienti pediatrici con tumore miofibroblastico infiammatorio ALK+.
“I nostri dati su pazienti prevalentemente adulti con tumori miofibroblastici infiammatori, combinati con i dati pubblicati di recente su bambini con questa malattia, supportano la raccomandazione dell’NCCN e suggeriscono che crizotinib dovrebbe essere considerato lo standard di cura per i pazienti con tumore infiammatorio miofibroblastico ALK+, non operabile” ha detto Schöffski.
Lo studio EORTC 90101 ha coinvolto in totale 20 pazienti con tumore miofibroblastico infiammatorio, arruolati in otto Paesi europei tra il 2012 e il 2017, di cui 12 ALK+ e i rimanenti ALK-. L’endpoint primario era l’ORR nei primi 12 pazienti arruolati ed era considerato come un successo un’ORR almeno del 50%. L’ORR, ha spiegato l’autore, è stato selezionato come endpoint primario a causa della mancanza di dati relativi alla sopravvivenza libera da progressione (PFS) e alla sopravvivenza generale (OS) dei pazienti con tumore miofibroblastico infiammatorio nel momento in cui lo studio è stato pianificato.
Crizotinib è stato somministrato alla dose di 250 mg due volte al giorno. L’età mediana era di 45,5 anni (range 15-78) nell’intero campione e 35,5 anni (range 21-69) nel sottogruppo ALK+. Il 50% dei pazienti nel sottogruppo ALK+ era già stato trattato in precedenza…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Tumore miofibroblastico infiammatorio, crizotinib si conferma lo standard per i pazienti ALK+”, PHARMASTAR
