Mieloma multiplo – Celgene e Bluebird Bio rivedono accordo per terapia cellulare CAR-T
“Celgene e Bluebird Bio hanno rivisto il loro accordo per lo sviluppo e la co-promozione di bb2121, una terapia sperimentale CAR-T anti-BCMA (B-Cell Maturation Antigen) per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario, nell’ambito di una vasta collaborazione di ricerca oncologica globale avviata dalle due società nel 2013
Il patto aggiornato prevede che le due società co-svilupperanno, co-produrranno e co-promuoveranno bb2121 negli Stati Uniti, condividendo in parti uguali costi e profitti, mentre Celgene ne avrà ha la responsabilità esclusiva nel resto del mondo (e quindi anche in Europa).
Per le vendite al di fuori degli USA, Bluebird riceverà pagamenti a raggiungimento di obiettivi e royalty sulle vendite.
L’accordo iniziale con Bluebird è stato più volte modificato negli anni. Nella versione di febbraio 2016, Bluebird aveva concesso in esclusiva i diritti mondiali per lo sviluppo e la commercializzazione di bb2121 a Celgene, mantenendo un’opzione per co-sviluppare e co-commercializzare il farmaco negli Stati Uniti, opzione che è stata esercitata in questi giorni.
Non solo le CAR-T di Bluebird
L’immunoterapia cellulare con cellule T modificate geneticamente in modo da far esprimere loro un recettore chimerico capace di legarsi a un antigene tumorale (CAR), le cosiddette CAR T-cells, nel 2017 è stata scelta dall’American Society of Clinical Oncology (ASCO) come il ‘progresso clinico più importante dell’anno’ in oncologia.
Celgene ha investito in modo deciso in questo settore dal momento che, oltre alla partnership con Bluebird, lo scorso gennaio per 9 miliardi di dollari ha acquisito la biotech Juno Therapeutics, un’altra azienda specializzata nella terapia cellulare CAR-T.
«Entrare in questa partnership di co-sviluppo e co-promozione con Celgene è un significativo passo avanti nella costruzione di un’area oncologica completamente integrata per Bluebird e, insieme, ci impegniamo a far progredire rapidamente lo sviluppo di bb2121 per i pazienti», ha detto Joanne Smith-Farrell, a capo dell’oncologia in Bluebird. «La collaborazione si basa sulle nostre vaste capacità di ricerca e sviluppo in oncologia ed è una testimonianza della forte partnership che esiste tra le nostre due società», ha aggiunto.
«Siamo estremamente lieti di portare avanti la nostra collaborazione con Bluebird su bb2121 e riteniamo che questa terapia abbia il potenziale di influire in modo significativo sull’approccio terapeutico e sugli esiti per i pazienti con mieloma multiplo», ha affermato Nadim Ahmed, presidente dell’area ematologia e oncologia di Celgene.
Il farmaco ha dato risposte molto buone
Il farmaco sfrutta la tecnologia CAR-T per creare cellule T alterate in grado di riconoscere proteine specifiche poste sulla superficie delle cellule tumorali (BCMA, B-Cell Maturation Antigen) e distruggerle, fornendo un’opzione potenzialmente curativa per i pazienti con una varietà di patologie ematologiche in cui tutti gli approcci terapeutici standard hanno finora fallito.
Bluebird sta conducendo uno studio clinico multicentrico di Fase I su bb2121 per il trattamento di soggetti con mieloma multiplo recidivante/refrattario, indicazione per la quale il prodotto ha ricevuto dalla Fda la designazione di farmaco orfano.
Il farmaco è stato una delle star del congresso all’American Society of Hematology (ASH) delle scorso dicembre. I risultati dello studio, nonostante si trattasse solo di una ricerca di identificazione della dose in pazienti pesantemente pretrattati, hanno mostrato una risposta al trattamento in 17 soggetti su 18 (94%) che avevano fallito 7 precedenti linee di terapia. La risposta completa è stata osservata nel 56% dei pazienti.
«Si tratta di una risposta eccellente» ha detto l’autore James Kochenderfer, del National Cancer Institute (NCI) di Bethesda. «Il trattamento funziona meglio di quanto mi aspettassi: questi pazienti avevano già fatto una mediana di sette diverse linee di terapia e la loro malattia stava progredendo, ma con una singola infusione di bb2121 hanno ottenuto risposte complete e la riposta più duratura attualmente in corso è di 68 settimane»…”
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Fonte: “Mieloma multiplo, nuovo accordo tra Celgene e Bluebird Bio per la terapia cellulare CAR-T”, PHARMASTAR
