Costruzione di biobanche che possono modificare il decorso di malattie incurabili
Uno studio pubblicato in Journal of Translational Science passa in rassegna le tendenze della ricerca nel campo delle malattie rare. In Giappone le malattie rare sono conosciute come ″malattie incurabili secondo la definizione INAMBYO″, che comprende circa 330 malattie rare. Gli autori si soffermano sulla necessità di...
Ipercolesterolemia – Somministrazione sottocutanea di ‘alirocumab’ centra endpoint
"La somministrazione sottocutanea di alirocumab, ipocolesterolemizzante inibitore della PCSK-9 ha diminuito significativamente il rischio di eventi avversi cardiovascolari maggiori (MACE) in pazienti che avevano subito un recente episodio di sindrome coronarica acuta (ACS) come un infarto del miocardio (IM) e, in particolare, ha determinato una...
Malattie genetiche rare: come la collaborazione internazionale può cambiare la ricerca
Un articolo di revisione pubblicato nella rivista Nature Reviews - Drug Discovery si sofferma sulle sfide attuali affrontate dalla ricerca nel campo delle malattie rare e dello sviluppo di nuove terapie. Gli autori mettono in luce i progressi fatti negli ultimi 5 anni nel campo della genetica...
L’EMA pubblicherà i rapporti valutativi sul mantenimento dello status di farmaco orfano dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio
Ai sensi della normativa europea, un farmaco può beneficiare della designazione orfana ″se è destinato a una malattia potenzialmente letale o invalidante cronica che colpisce meno di 5 individui su 10.000 nell’Unione Europea″. Il medicinale è valutato dal Comitato per i Medicinali Orfani (COMP), all'inizio del processo di...
Leucemia linfatica cronica – Probabilità di risposta completa aumentano se si inizia con ibrutinib
"Nei pazienti con leucemia linfatica cronica, iniziare la terapia con ibrutinib è uno dei fattori che aumentano le probabilità di ottenere una risposta completa. Lo evidenzia un'analisi dei dati aggregati di due studi (PCYC-1102 e PCYC-1112) pubblicata da poco su JAMA Oncology "Il trattamento con ibrutinib...
I successi di RD-Connect nel periodo 2012 – 2017
All’inizio del 2018, sul sito di RD-Action è stato pubblicato il rapporto sugli obiettivi raggiunti negli ultimi 5 anni. RD-Connect è una piattaforma globale di risorse dedicate alle malattie rare, lanciata nel 2012 allo scopo di migliorare l’accessibilità alle serie di dati, mettendo in collegamento...
Malattia dei piccoli vasi – Studio su “JAMA Neurology”
"L'abbassamento intensivo dei valori di pressione arteriosa (BP) non riduce il grado di perfusione cerebrale nella malattia dei piccoli vasi di grado severo. Sono questi i risultati di uno studio pubblicato online su "JAMA Neurology" I ricercatori – guidati da Iain D. Croall, dello Stroke Research Group...
Scompenso cardiaco – Bassi livelli di testosterone si associano a prognosi più sfavorevole
"Uno studio condotto da ricercatori giapponesi e pubblicato online sull' "American Journal of Cardiology" ha indagato l'impatto del testosterone sulla prognosi dello scompenso cardiaco (HF), così come sulla funzione cardiaca, sul danno cardiaco e sulla capacità di esercizio. Dai risultati è emerso che, negli uomini...
Leucemia linfoblastica acuta – la terapia con le CAR T-cells può far da ponte al trapianto
"La terapia con CAR T-cells potrebbe avere un ruolo sinergico con il trapianto di cellule staminali emapoietiche nel migliorare la sopravvivenza libera da leucemia senza aumentare il rischio di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) grave nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta. A suggerirlo sono...
Diabete e obesità – meno necessità di farmaci dopo chirurgia bariatrica
"Le persone obese che si sottopongono a chirurgia bariatrica hanno meno probabilità in seguito di necessitare dei farmaci per controllare il diabete, rispetto a quanti non fanno interventi chirurgici per la riduzione del peso. Lo suggerisce uno studio francese pubblicato su JAMA Surgery Uno studio di...