Colite ulcerosa – Nuovo farmaco orale anti-TNF alfa risulta efficace
“Un nuovo farmaco anti-TNF alfa attivo in forma orale, studiato per sostituire gli anti-TNF iniettabili, ha raggiunto i principali endpoint di efficacia in un piccolo studio di Fase II in pazienti con colite ulcerosa. La nuova terapia sperimentale, chiamata OPRX-106, è biologicamente attiva nell’intestino senza innescare la formazione di anticorpi anti-farmaco, un fattore chiave nel fallimento dei trattamenti anti-TNF
Il farmaco è stato progettato dall’azienda biotech israeliana Protalix Biotherapeutics, focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di proteine terapeutiche ricombinanti espresse attraverso il suo sistema proprietario basato su cellule vegetali.
La società renderà noti i risultati completi durante una prossima conferenza medica. «OPRX-106 ha il potenziale per affrontare la parziale perdita di risposta osservata nel trattamento anti-TNF alfa, che è guidata dall’elevata presenza di anticorpi neutralizzanti», ha detto il professor Yaron Ilan, gastroenterologo dell’Hadhavenh Hebrew University Medical Cente in una dichiarazione. «Inoltre, essendo somministrato per via orale, OPRX-106 potrebbe potenzialmente evitare alcuni effetti collaterali, come tumori maligni e infezioni opportunistiche che attualmente sono presenti negli alert di prescrizione per i farmaci biologici anti-TNF alfa disponibili in commercio».
OPRX-106 è un recettore del fattore di necrosi tumorale umano espresso in cellule vegetali, fuso a un dominio IgG1 Fc (TNFRII-Fc), in fase di sviluppo per somministrazione orale. Grazie a una parete cellulare fatta di cellulosa, le cellule vegetali veicolano il farmaco senza essere degradate dagli acidi gastrici, contrariamente a quanto avviene alle proteine prodotte attraverso l’espressione cellulare nei mammiferi.
Raggiunti gli obiettivi di efficacia
Lo studio clinico di Fase II è uno studio randomizzato, in aperto, a due bracci di OPRX-106 in 24 pazienti con colite ulcerosa attiva da lieve a moderata, avviato a fine 2016. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere 2 mg o 8 mg di OPRX-106 somministrati per via orale, una volta al giorno, per 8 settimane.
Sono stati raggiunti i principali endpoint di efficacia, con il 67% dei pazienti che ha avuto una risposta clinica e il 28% che ha ottenuto la remissione.
La risposta clinica all’ottava settimana è definita come una diminuzione del punteggio di Mayo di almeno 3 punti e una diminuzione del sotto-punteggio per emorragia rettale di almeno 1 punto rispetto al basale, o un sotto-punteggio di sanguinamento rettale da 0 o 1. La remissione clinica è definita come clinicamente priva di sintomi, un punteggio di Mayo ≤ 2 e nessun sotto-punteggio individuale superiore a 1 punto dopo il trattamento.
Sono stati raggiunti anche altri importanti endpoint di efficacia. Il 72% dei pazienti ha mostrato un miglioramento nei punteggi del sanguinamento rettale e della calprotectina fecale, mentre il 61% mostrava un punteggio di Geboes migliorato (punteggio istopatologico per la valutazione dell’attività della malattia nella colite ulcerosa).
La tendenza positiva all’efficacia era consistente sostanzialmente in tutti i pazienti, come dimostrato dall’89% che ha ottenuto un miglioramento nel punteggio di Mayo, con una diminuzione media del 45% (o di 3 punti) alla settimana 8. Inoltre una larga maggioranza dei pazienti ha mostrato anche un miglioramento in almeno uno degli altri parametri di efficacia…”
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Fonte: “Colite ulcerosa, efficacia (senza anticorpi anti-farmaco) per il primo anti-TNF orale”, PHARMASTARù
