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Atrofia muscolare spinale (SMA) a esordio tardivo – Pubblicati risultati definitivi fase III CHERISH su trattamento con nusinersen

Sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) i risultati definitivi dello studio CHERISH di Fase 3 sul trattamento con nusinersen dei soggetti con atrofia muscolare spinale (SMA) a esordio tardivo. L’articolo dal titolo “Nusinersen Versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy”, è pubblicato nel numero del 15 febbraio della prestigiosa rivista scientifica internazionale

“La pubblicazione dei risultati dello studio CHERISH sul NEJM sottolinea i notevoli miglioramenti prodotti da nusinersen sulla funzionalità motoria generale e degli arti superiori nei soggetti con SMA a esordio tardivo. Risultati raramente visibili nel normale decorso della malattia, che comporta un costante peggioramento della funzionalità motoria nel corso del tempo. – ha dichiarato Eugenio Mercuri, U.O.C. Neuropsichiatria Infantile – Policlinico Universitario “A. Gemelli” di Roma e investigatore principale dello studio – Durante lo studio, alcuni soggetti trattati con nusinersen hanno raggiunto importanti traguardi motori, tra cui il gattonamento o la stazione eretta assistita, in altri casi la progressione della malattia ha registrato una stabilizzazione o un rallentamento. Abbiamo inoltre osservato un miglioramento della funziononalità degli arti superiori, tra cui il sollevamento di oggetti”.

L’endpoint primario prespecificato dello studio CHERISH era il miglioramento della funzione motoria, definito in base alla variazione, rispetto al basale, della scala Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE). La scala HFMSE è uno strumento riconosciuto e concepito specificamente per valutare la funzione motoria nei soggetti affetti da SMA. L’analisi finale ha dimostrato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della funzione motoria nei soggetti trattati con nusinersen rispetto al gruppo di controllo sottoposto a trattamento simulato, come osservato sulla base della differenza di 4,9 punti nella variazione media rispetto al basale al mese 15 nel punteggio HFMSE (p = 0,0000001). Nel corso della misurazione delle variazioni rispetto al basale, i soggetti che hanno ricevuto nusinersen (n = 84) hanno raggiunto un miglioramento medio di 3,9 punti al mese 15, mentre i soggetti non sottoposti a terapia (n = 42) hanno registrato una diminuzione media di 1,0 punti. L’analisi dei dati definitivi sugli endpoint primari è risultata coerente con le analisi ad interim.

I dati sugli altri endpoint analizzati, tra cui il raggiungimento di nuovi obiettivi motori e la funzione motoria degli arti superiori, erano costantemente a favore dei soggetti sottoposti al trattamento e sono stati considerati clinicamente significativi. La funzionalità degli arti superiori, misurata in base al Revised Upper Limb Module (RULM), è migliorata nei soggetti trattati con nusinersen (4,2 punti) dal basale al mese 15 rispetto ai soggetti non trattati (0,5 punti). Il RULM è una misura importante della funzionalità motoria nei soggetti non deambulanti.

Nusinersen ha dimostrato di avere un profilo beneficio-rischio favorevole. I dati di sicurezza erano in linea con quelli previsti per la popolazione generale con SMA a esordio tardivo e per i soggetti sottoposti a puntura lombare ed erano simili a quelli riportati in uno studio in aperto sulla SMA a esordio tardivo…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “SMA a esordio tardivo: pubblicato sul NEJM studio di fase III CHERISH su nusinersen”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/neuro/sma-a-esordio-tardivo-pubblicato-sul-nejm-studio-cherish-su-nusinersen–26001