Malattie rare, Europa – Parere positivo per prima terapia per l’alfa mannosidosi
“Il Chmp dell’Ema ha emesso parere positivo, raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio di velmanase alfa, con il nome commerciale di Lamzede, fornendo per la prima volta un trattamento per l’alfa mannossidosi (AM), una malattia rara progressiva e invalidante
Il farmaco è somministrato settimanalmente per via endovenosa per sostituire l’enzima malfunzionante o mancante che causa la malattia. L’opinione positiva del Chmp è stata emessa secondo la formula delle “circostanze eccezionali”, prevista dalla legislazione europea per il trattamento di disordini estremamente rari per i quali i tradizionali studi clinici su larga scala non sono eseguibili. Lamzede è stato studiato in 33 pazienti, sia bambini che adulti.
L’Alfa Mannosidosi (AM) è un disordine da accumulo lisosomiale, estremamente raro, di origine genetica, causato dall’assenza o dal cattivo funzionamento dell’alfa-mannosidasi, un enzima coinvolto nella scomposizione cellulare delle glicoproteine. La mancanza di attività dell’alfa-mannosidasi è dovuta a mutazioni genetiche del gene MAN2B1 e porta al progressivo accumulo di oligosaccaridi non degradati nelle cellule di diversi organi e tessuti. Il fenotipo clinico più frequente di Alfa Mannosidosi comprende un’ampia gamma di manifestazioni, tra cui alterazioni della morfologia facciale, disabilità intellettiva, progressivi disturbi della funzione motoria e disabilità fisiche, problemi di udito, disturbi della parola, immunodeficienza e infezioni ricorrenti, sintomi psichiatrici e anomalie scheletriche. La prognosi a lungo termine è generalmente scarsa, con un’aspettativa di vita ridotta.
Velmanase alfa è stato inizialmente sviluppato da Zymenex A/S, società scandinava acquisita da Chiesi nel 2013. Con questa acquisizione, Chiesi ha istituito un gruppo di ricerca biotecnologico integrato con sede a Hillerod (Danimarca) e Lidingö (Svezia) incentrato sullo sviluppo di terapie a base di proteine. Lo sviluppo iniziale di Lamzede è stato supportato anche da un consorzio di ricerca su scala europea ed è stato il primo trattamento sperimentale a ottenere una borsa di ricerca UE per studi clinici precoci nell’ambito del Framework VII (progetto Alpha-Mann, FP7-HEALTH-2010-261331).
L’opinione positiva del CHMP è uno degli ultimi passi prima che la Commissione Europea conceda l’autorizzazione all’immissione in commercio. La concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio è prevista per il secondo trimestre 2018…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Malattie rare, parere positivo per la prima terapia per l’alfa mannosidosi in Europa. Farmaco di ricerca Chiesi”, PHARMASTAR
