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Distrofia Muscolare di Duchenne – Risultati positivi in fase II per ‘ezutromid’

Summit Therapeutics, società focalizzata sulla ricerca e sviluppo di farmaci per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), ha reso noti i risultati a 24 settimane dello studio PhaseOut DMD, un trial di fase II di tipo “proof of concept”, condotto per valutare il modulatore dell’utrofina, ezutromid, in pazienti con DMD

L’utrofina è una proteina strutturalmente e funzionalmente simile alla distrofina, che viene prodotta dall’organismo umano, anche se negli individui adulti è presente soltanto in piccole quantità. Ezutromid è un farmaco per uso orale progettato per stimolare l’aumento dei livelli di utrofina nel tessuto muscolare dei pazienti affetti da Duchenne, compensando il deficit di distrofina e rallentando, in tal modo, la progressione della malattia.

PhaseOut DMD è uno studio clinico in aperto di 48 settimane che ha arruolato 40 pazienti presso centri nel Regno Unito e negli USA. Come definito nel trial, ogni paziente è stato sottoposto a due biopsie, una iniziale all’arruolamento e la seconda a 24 o 48 settimane.

I risultati delle biopsie a 24 settimane hanno mostrato che il trattamento ha ridotto in modo statisticamente significativo il danno muscolare, con una riduzione pari al 23% della miosina dello sviluppo, rispetto al basale (11,37% – 8,76%, 95% CI, -4,33, -0,90). La miosina dello sviluppo è un biomarcatore di danno muscolare presente durante il processo di riparazione delle fibre muscolari. Inoltre, 14 dei 22 pazienti valutati a 24 settimane hanno mostrato una riduzione di questo biomarcatore e in cinque soggetti la riduzione era superiore al 40%. E’ stato osservato anche un aumento pari al 7% dei livelli di utrofina a 24 settimane, rispetto al basale (0,370 – 0,396, 95% CI, -0,005, 0,058).

La combinazione della riduzione del danno muscolare e dell’aumento dei livelli di utrofina fornisce la prima evidenze a favore del meccanismo d’azione del farmaco.

Altri risultati a 24 settimane hanno mostrato che tutti i pazienti hanno raggiunto livelli plasmatici di ezutromide sufficienti a modulare l’utropina…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Distrofia Muscolare di Duchenne, positiva la fase II per ezutromid”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/neuro/distrofia-muscolare-di-duchenne-positiva-la-fase-ii-per-ezutromid-25838