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Sclerosi sistemica – Trapianto staminali ematopoietiche (previa mieloablazione) risulta efficace

Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (previa mieloablazione) sembra essere più efficace di un ciclo di trattamento farmacologico convenzionale con ciclofosfamide (12 mesi) in pazienti con sclerosi sistemica (SSc) severa. Ciò, tuttavia, a scapito di un aumento della tossicità attesa. Questo il responso di uno studio multicentrico, in aperto, pubblicato su NEJM che allarga le prospettive nel trattamento di questa condizione

Razionale dello studio
Come è noto, la SSc è una malattia autoimmune sistemica, che si caratterizza per l’elevata presenza di complicanze associate  e la mortalità (1,5 volte quella della popolazione generale). I pazienti sclerodermici vanno incontro a gravi manifestazioni della malattia interna tra cui malattia interstiziale polmonare, insufficienza cardiaca, crisi renale, e gravi patologie gastrointestinali.

Le opzioni di trattamento per questa condizione sono limitate: la ciclofosfamide, infatti, è stata a lungo utilizzata nelle forme di malattia con coinvolgimento polmonare, ma si associa a tossicità significativa, mentre il trapianto di cellule staminali ematopoietiche ha migliorato la fibrosi cutanea e la funzione polmonare, ma si associa a rischi e a costi elevati che, al momento, ne hanno frenato l’impiego negli USA.

Lo studio in questione ha valutato l’efficacia e la sicurezza di una forma differente di trapianto di cellule staminali – basata su mieloablazione (la distruzione completa delle cellule midollari del paziente) mediante radiazioni ionizzanti “total body” e successivo trapianto autologo di cellule CD34+ (cellule staminali ematopoietiche) – messa a confronto con la somministrazione standard mensile, mediante infusione (750 mg/m2), di ciclofosfamide, in un follow-up di 4,5 anni.

Disegno dello studio e risultati principali
Lo studio ha reclutato 75 pazienti provenienti da 26 centri nel periodo 2005-2011, con Ssc di durata massima quinquennale e coinvolgimento polmonare o renale…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Sclerosi sistemica, OK trapianto staminali ematopoietiche (previa mieloablazione), con alcune avvertenze”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/orto-reuma/sclerosi-sistemica-ok-trapianto-staminali-ematopoietiche-previa-mieloablazione-con-alcune-avvertenze-25735