Emofilia A – Conferme di efficacia e sicurezza per emicizumab dal 59° Congresso annuale dell’American Society of Hematology chiuso oggi
“In occasione del 59° Congresso annuale dell’American Society of Hematology che si è chiuso oggi ad Atlanta sono stati presentati nuovi dati derivanti dal programma di sviluppo clinico di emicizumab, attualmente in corso. Questi dati confermano l’efficacia del farmaco e la sua sicurezza e forniscono prove preliminari della sua possibilità di impiego con una somministrazione ogni 4 settimane
In occasione del 59° Congresso annuale dell’American Society of Hematology che si è chiuso oggi ad Atlanta sono stati presentati nuovi dati derivanti dal programma di sviluppo clinico di emicizumab, attualmente in corso. Questi dati confermano l’efficacia del farmaco e la sua sicurezza e forniscono prove preliminari della sua possibilità di impiego con una somministrazione ogni 4 settimane.
Tali dati includono un aggiornamento dei risultati derivante da un più lungo tempo di osservazione nell’ambito degli studi registrativi HAVEN 1 e HAVEN 2, in corso su soggetti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII.
Da tali risultati emerge che la profilassi settimanale per via sottocutanea con emicizumab ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto al precedente trattamento con agenti bypassanti (BPA) in profilassi o on-demand (al bisogno). Questi nuovi risultati, ottenuti dagli studi registrativi più ampi mai condotti su soggetti affetti da emofilia A con inibitori, avvalorano ulteriormente il ruolo di emicizumab come potenziale nuova opzione terapeutica per questi adulti, adolescenti e bambini.
Emicizumab è un anticorpo bispecifico diretto contro il fattore IXa e il fattore X. È stato concepito per avvicinare i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue nei pazienti affetti da emofilia A
Studio HEAVEN 2 (pazienti pediatrici con inibitori)
Un’analisi aggiornata da HAVEN 2, il più grande studio di fase 3 riportato in pazienti pediatrici con emofilia A con inibitori al fattore VIII, mostra che il farmaco è stato efficace nel ridurre sostanzialmente le emorragie ed è stato ben tollerato.
I risultati presentati ad Atlanta, comprendenti dati per altri sei mesi di osservazione e il coinvolgimento di ulteriori 40 bambini (di età inferiore a 12 anni), evidenziano come il 94,7% (IC al 95%: 85,4; 98,9) dei bambini affetti da emofilia A con inibitori che hanno ricevuto la profilassi con emicizumab ha manifestato zero sanguinamenti trattati (n = 57)…”
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Fonte: “Emofilia A, per emicizumab dall’ASH conferme di efficacia e sicurezza. Zero sanguinamenti nel 95% di bambini con inibitori”, PHARMASTAR
