Sindrome di Angelman – Designazione di ‘Fast Track’ dall’FDA per trattamento
Ovid Therapeutics ha annunciato che OV101 (gaboxadol), una potenziale terapia per la Sindrome di Angelman, ha ottenuto la designazione ‘Fast Track’ da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. A settembre, la potenziale opzione di trattamento ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per la stessa indicazione.
“Questa designazione è un’importante pietra miliare sia per Ovid che per la ‘comunità Angelman’ in quanto consente un maggiore dialogo con la FDA, accelerando la nostra capacità di portare questa potenziale opzione terapeutica alle persone che vivono con la Sindrome di Angelman.
Riteniamo che OV101, con il suo nuovo meccanismo d’azione, abbia il potenziale per essere una terapia innovativa e di forte impatto “, ha dichiarato Amit Rakhit, M.D., MBA, ‘chief medical officer’ e ‘portfolio management’ di Ovid Therapeutics in un comunicato stampa.
La Sindrome di Angelman è il risultato di una mutazione nel gene UBE3A, che si trova sul cromosoma 15 e la condizione è caratterizzata da ritardo dello sviluppo, mancanza di linguaggio, convulsioni e problemi di deambulazione e di equilibrio.
I pazienti con la sindrome di Angelman sono altamente suscettibili a crisi e necessitano di cure per tutta la vita.
Allo stato attuale, il disturbo neuro-genetico si verifica in circa 1 su 16.000 nati vivi e non ci sono terapie approvate per questo.
OV101 ha anche ricevuto in precedenza la designazione di farmaco orfano per la sindrome di X fragile, una forma genetica comune di disabilità intellettiva e autismo. È un agonista del recettore selettivo delta (δ) GABAA, e si rivolge alla causa implicita della sindrome di Angelman, una rottura del processo fisiologico centrale del cervello, l‘inibizione tonica.
Per continuare a leggere la news in lingua originale:
Fonte: “Angelman Syndrome Treatment Granted Fast Track Designation by FDA”, Rare Disease Report
