Atrofia muscolare spinale (SMA) – A Napoli primo ospedale del Sud ad avviare nuova terapia

“L’azienda ospedaliera pediatrica Santobono è il primo centro del Mezzogiorno ad avviare tale protocollo sul nuovo farmaco capace di rallentare l’avanzata della Sma. In questa prima fase i neonati arruolati saranno tre, tutti al di sotto dei sei mesi. Il farmaco, come da protocollo, sarà somministrato in 7 dosi, attraverso una puntura spinale

Dopo Telethon e la Pediatria della Federico II, protagonisti nelle settimane scorse del primo intervento di terapia genica al mondo per la cura della mucopolissacaridosi di Tipo 6 ora, a poche settimane dall’approvazione in Italia del primo farmaco capace di rallentare l’avanzata della Sma (Atrofia muscolare spinale) di tipo 1, (una patologia neuromuscolare caratterizzata dalla progressiva morte dei motoneuroni, le cellule nervose del midollo spinale che impartiscono ai muscoli il comando di movimento) l’Azienda ospedaliera Santobono-Pausilipon di Napoli è il primo centro del Mezzogiorno ad avviare tale protocollo su propri pazienti. In questa prima fase i neonati arruolati saranno tre, tutti al di sotto dei sei mesi.

Il farmaco, come da protocollo, sarà somministrato in 7 dosi, attraverso una puntura spinale. Il costo della terapia e’ elevatissimo (ogni dose costa circa 77mila euro), ma i benefici che ha evidenziato nel corso della sperimentazione permettono di prevedere che i pazienti possano raggiungere un livello di autonomia maggiore, riducendo il carico assistenziale richiesto e migliorando di gran lunga la qualità e l’aspettativa di vita. “E’ stato possibile affrontare tale costo – avverte il manager del Santobono Anna Maria Minicucci – grazie alla disponibilità dello speciale fondo messo a disposizione dalla Regione Campania destinato a tale tipo di patologie”.

I pazienti neonati affetti da Sma di tipo 1 hanno una speranza di vita estremamente bassa e spesso, già dai primi mesi, devono far ricorso a ventilatori polmonari e a sistemi di nutrizione artificiale. La Sma, infatti, come detto è una malattia che colpisce alcune cellule nervose del midollo spinale deputate a trasmettere i segnali motori ai muscoli. La rapida degenerazione dei tessuti nervosi colpiti dalla malattia determina nei piccoli pazienti l’impossibilità anche di respirare e nutrirsi. Ne esistono tre forme, di cui la I è la più grave e interessa circa la metà dei pazienti…”

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Fonte: “Atrofia muscolare spinale. A Napoli il primo ospedale del Sud ad avviare nuova terapia”, Quotidiano sanità

Tratto da: http://www.quotidianosanita.it/campania/articolo.php?articolo_id=56809