Emofilia A – Emicizumab efficace anche senza gli inibitori
"Roche ha annunciato i risultati positivi dello studio di fase III HAVEN 3 che ha valutato emicizumab in soggetti adulti e adolescenti (di età pari o superiore a 12 anni) con emofilia A e senza inibitori al fattore VIII. La superiorità verso la terapia sostitutiva...
Aterosclerosi – Due scale di valutazione “scovano” quella subclinica
"Un gruppo di ricercatori spagnoli ha valutato l’efficacia dell’uso di sue scale di punteggio di rischio cardiovascolare nella diagnosi dell’aterosclerosi senza segni clinici evidenti. Le due scale di valutazione, i cui risultati sono stati confrontati con gli esiti degli esami strumentali, hanno mostrato una forte...
Malattia di Crohn – Diagnosi ancora tardiva e nuovi farmaci in arrivo, se ne parlerà dal 30 novembre sino al 2 dicembre a Torino
"In Italia l'incidenza delle malattie infiammatorie croniche dell'intestino (IBD, inflammatory bowel disease) è medio-alta e si è assistito ad un ulteriore incremento della loro incidenza, anche nei nuovi Paesi sviluppati. Un campo di ricerca, quello delle IBD, ancora poco esplorato, e la cui assistenza non...
Gotta – Incidenza legata esclusivamente a concentrazioni di acido urico (uricemia)?
"L'incidenza di gotta è sì fortemente legata alle concentrazioni di acido urico nel sangue dei pazienti. Tuttavia, meno della metà dei pazienti con livelli di uricemia pari o superiori a 10 mg/dL svilupperà tale condizione in un lasso di tempo della durata di 15 anni....
Parkinson – Alt a studio su tozadenant per motivi di sicurezza
"L'americana Acorda Therapeutics ha rivelato mercoledì mattina di aver interrotto l'arruolamento di nuovi pazienti in due studi di sicurezza a lungo termine del suo farmaco sperimentale per la malattia di Parkinson, il tozadenant, dopo che sono emersi gravi problemi di sicurezza L'azienda ha annunciato di aver...
Esiste collegamento tra eliminazione dell’epatite C e aumento della massa muscolare scheletrica?
"La massa muscolare scheletrica è aumentata significativamente tra i pazienti con epatite C e bassa massa muscolare scheletrica dopo aver raggiunto una risposta virologica sostenuta con terapia antivirale ad azione diretta (DAA). Questo è quanto mostrato dai dati pubblicati di recente su Hepatology Research "E’ noto...
Hiv – Via libera Fda per regime a due farmaci di ViiV
"La Food and Drug Administration oggi ha approvato Juluca, il primo regime contenente solo due farmaci indicato per trattare alcuni adulti con il virus dell' immunodeficienza umana tipo 1 (HIV-1) invece dei tre o più farmaci inclusi nel trattamento standard Il farmaco è stato sviluppato da...
Sindrome di Sly – Ultragenyx ottiene l’approvazione del primo farmaco, ‘MEPSEVII’ (vestronidase alfa-vjbk) e un prezioso Priority Review Voucher
"Il 15 novembre l'Fda ha approvato il farmaco MEPSEVII (vestronidase alfa-vjbk) della Ultragenyx Pharmaceutical per il trattamento di adulti e bambini con Sindrome di Sly, assegnando inoltre all'azienda un Priority Review Voucher (PRV) per rara malattia pediatrica Ultragenyx Pharmaceutical è un’azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di...
Emofilia – Dal 2013 l’Italia ha donato 27 milioni di unità di plasmaderivati in tutto il mondo
"Le donazioni dei farmaci plasmaderivati, eccedenti rispetto al fabbisogno regionale e nazionale, sono state rese possibili da dieci regioni e nel quadro dell’Accordo Stato Regioni del 7 febbraio 2013 che promuove gli accordi di collaborazione per l’esportazione di medicinali plasmaderivati a fini umanitari e lo sviluppo...
Malattie infiammatorie dell’intestino – Primi 6 trapianti pediatrici di microbiota
"La terapia sperimentata per la prima volta su pazienti con malattie infiammatorie dell’intestino, sindrome da attivazione macrofagica e malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD). L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù ha messo a punto un protocollo diagnostico-clinico dedicato Roma, 22 novembre 2017 – Sei trapianti di microbiota intestinale...