Emofilia A – Fda approva emicizumab, anticorpo monoclonale bispecifico per pazienti che sviluppano inibitori
“Questo farmaco è il primo di una nuova classe di agenti sviluppati per curare l’emofilia A. Non è un fattore VIII sostitutivo come tutti i farmaci attualmente in commercio (estrattivi o di sintesi, con durata di azione variabile) ma è un anticorpo monoclonale bispecifico che collega il fattore IX attivato e il X e sostituisce quindi il fattore VIII mancante. Questo farmaco costituisce un trattamento profilattico che può essere somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. Parliamo di emicizumab, che con oltre 2 mesi di anticipo oggi l’Fda ha approvato per prevenire o ridurre la frequenza di episodi emorragici in pazienti adulti e pediatrici con emofilia A che hanno sviluppato gli anticorpi diretti contro il fattore VIII (FVIII) chiamati inibitori
Gli inibitori annullano l’efficacia del fattore VIII esogeno somministrato come terapia sostitutiva, con gravi conseguenze cliniche per i pazienti.
Sviluppato da Roche, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Hemlibra. Questo farmaco costituisce un trattamento profilattico che può essere somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea.
«Ridurre la frequenza o prevenire gli episodi emorragici è una parte importante della gestione della malattia per i pazienti con emofilia. L’approvazione odierna fornisce un nuovo trattamento preventivo che ha dimostrato di ridurre significativamente il numero di episodi emorragici in pazienti con emofilia A che hanno sviluppato inibitori del fattore VIII”, ha detto Richard Pazdur, direttore dell’Ufficio di ematologia e prodotti oncologici nel Centro per la valutazione e la ricerca dei farmaci dell’Fda. Inoltre, i pazienti trattati con emicizumab hanno segnalato un miglioramento della loro funzionalità fisica».
Nel corso della sua vita, quasi un soggetto su tre con emofilia A sviluppa inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII standard. Questo aspetto limita le opzioni terapeutiche e incrementa il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali e ripetuti, soprattutto a carico delle articolazioni, che causano un danno permanente.
Come funziona emicizumab (ACE910)
Emicizumab è un anticorpo monoclonale bispecifico sperimentale ideato per unire i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue. Emicizumab può essere somministrato sotto forma di soluzione pronta all’uso da iniettare al di sotto della pelle (per via sottocutanea) una volta a settimana. Emicizumab è studiato nell’ambito di studi registrativi di fase III condotti su soggetti di età uguale o superiore a 12 anni, con e senza inibitori del fattore VIII, e su bambini di età inferiore a 12 anni con inibitori del fattore VIII…”
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Fonte: “Emofilia A: Fda approva emicizumab, anticorpo bispecifico per i pazienti che sviluppano inibitori”, PHARMASTAR
