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Atrofia muscolare spinale (SMA) – NEJM pubblica i risultati finali dello studio di fase 3 sul Nusinersen

Sono stati pubblicati sul prestigioso New England Journal of Medicine (NEJM) risultati finali dello studio di fase 3 ENDEAR sulla terapia nusinersen per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Nusinersen è il primo e l’unico farmaco al mondo approvato per il trattamento della SMA, una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce prevalentemente i bambini ed è la principale causa genetica di mortalità infantile

“La pubblicazione dei risultati dello studio sul NEJM sottolinea i vantaggi clinici e la sicurezza di nusinersen, evidenziando il potenziale terapeutico di questo trattamento rivoluzionario per le persone affette da SMA, una malattia invalidante e spesso letale. – ha affermato Richard Finkel, M.D., M.D., chief, division of neurology, department of pediatrics, Nemours Children’s Hospital di Orlando, Florida – Da medico ho potuto osservare l’impatto significativo che questo trattamento può avere sulle persone affette da SMA e sulle loro famiglie. Ho avuto l’onore di partecipare allo sviluppo di nusinersen e di vedere da vicino come questa terapia abbia dato alla comunità SMA un primo e vero senso di ottimismo”.

I due endpoint primari prestabiliti dello studio ENDEAR erano la percentuale di raggiungimento delle tappe motorie, definita come miglioramenti nelle categorie di tappe motorie nell’Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE), e il tempo trascorso prima del decesso o della ventilazione permanente. L’analisi finale ha dimostrato che una proporzione maggiore di bambini trattati con nusinersen ha raggiunto le tappe motorie rispetto ai bambini non sottoposti a trattamento (51% vs. 0%, P<0,001), tra cui il pieno controllo della testa, la capacità di girarsi e di stare seduti o in piedi autonomamente.

Inoltre, nusinersen ha soddisfatto l’endpoint primario prestabilito relativo al decesso o alla ventilazione permanente nell’analisi conclusiva dello studio, dimostrando una riduzione statisticamente significativa del 47% del rischio di decesso o dell’uso della ventilazione permanente assistita (P=0,005) e una riduzione del 76% per i soggetti con una durata della malattia più breve.

Nusinersen ha mostrato un profilo beneficio-rischio favorevole. I dati sulla sicurezza erano coerenti con quelli previsti nella popolazione generale di bambini affetti da SMA ed erano simili a quelli riportati in uno studio open-label sulla comparsa della SMA in età infantile.

Il programma di sviluppo clinico di nusinersen comprende dati raccolti in oltre cinque anni e costituisce il più grande insieme di evidenze scientifiche mai realizzato per il trattamento della SMA. A seguito dei risultati positivi dell’analisi intermedia, Biogen ha concluso anticipatamente lo studio ENDEAR, in modo tale che tutti i partecipanti potessero ricevere il trattamento con nusinersen nell’ambito dello studio di estensione open-label SHINE. Oltre a SHINE, Biogen continua a raccogliere e a valutare dati per una comprensione più approfondita  dell’efficacia e della sicurezza di nusinersen in diverse popolazioni di pazienti.

Informazioni sullo studio ENDEAR
ENDEAR è un studio di 13 mesi randomizzato, in doppio cieco, controllato con procedura sham e condotto su pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) a insorgenza infantile. L’analisi conclusiva sull’efficacia ha incluso tutti i pazienti (n = 121) che sono stati sottoposti alla visita finale dopo l’analisi intermedia (n = 78) e hanno avuto l’opportunità di partecipare alla visita di valutazione dopo sei mesi di studio…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “NEJM pubblica i risultati finali dello studio di fase 3 su nusinersen per il trattamento della SMA”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/neuro/nejm-pubblica-i-risultati-finali-dello-studio-di-fase-3-su-nusinersen-per-il-trattamento-della-sma-25293