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Epidermolisi bollosa – Hassan, bambino Farfalla viene salvato con pelle geneticamente modificata

Rivoluzionario intervento del team internazionale coordinato dal professor De Luca dell’UniMoRe. E’ stata trapiantata sull’80% del corpo del paziente di 7 anni

Modena, 8 novembre 2018 – Un bimbo siriano, affetto da una rara malattia, salvato da un rivoluzionario intervento realizzato grazie a uno studio medio-scientifico scaturito dalla collaborazione tra il Centro di Medicina Rigenerativa ‘Stefano Ferrari’ di Unimore (Modena), lo spin-off universitario Holostem Terapie Avanzate e prestigiose realtà accademiche e cliniche universitarie europee.

Il miracoloso caso è stato pubblicato su Nature, una delle più prestigiose riviste scientifiche del mondo. «Sono conosciuti come ‘bambini farfalla’ perché sono così delicati che basta un minimo contatto per creare sulla loro pelle dolorose bolle e lesioni. Il nome scientifico della patologia è Epidermolisi Bollosa ed è una malattia rara dovuta ad un difetto nei geni deputati alla produzione delle proteine responsabili dell’adesione dell’epidermide al derma», inizia a spiegare il professor Michele De Luca, direttore del Centro.

Da più di trent’anni coltiva in laboratorio cellule staminali epidermiche, grazie ad una tecnica imparata negli Stati Uniti. Applicate inizialmente come trattamento salvavita su centinaia di pazienti con ustioni di terzo grado e poi, dopo averle geneticamente corrette, in sperimentazioni cliniche di terapia genica per l’Epidermolisi Bollosa.

Bambini farfalla: ecco cos’è questa terribile malattia

Nel 2015 si sono rivolti a lui i medici dell’Ospedale di Bochum, in Germania. Nel loro reparto era ricoverato Hassan, un bambino siriano di 7 anni affetto da una forma di EB Giunzionale così grave da dover indurre il coma farmacologico per rendere sopportabili i dolori dovuti alla perdita della quasi totalità della pelle e alle infezioni da questa scatenate. In poco tempo vengono messi a punto i protocolli clinici e la documentazione necessaria viene inviata agli enti regolatori tedeschi, che autorizzano l’intervento in tempi brevissimi. Con

la preziosa collaborazione della professoressa Graziella Pellegrini, coordinatrice della Terapia Cellulare al Centro, sul piccolo vengono eseguiti – tra la fine del 2015 e l’inizio del 2016 – tre interventi chirurgici con il quale gli viene sostituita quasi interamente l’epidermide con i lembi geneticamente corretti coltivati a Modena: la nuova pelle è arrivata a coprire l’80% del corpo del piccolo paziengte. Dopo 8 mesi il bambino viene dimesso.

E ora conduce una vita normale. Corre, ride, gioca a calcio con i compagni. «Non finirò mai di ringraziare i medici per il miracolo scientifico che sono riusciuti a compiere – afferma commosso il padre -. Tutti i bimbi colpiti da questa patologia dovrebbero avere la possibilità di essere curati con queste rivoluzionarie terapie»…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Bambino farfalla, pelle geneticamente modificata a Modena salva la vita di Hassan”, il Resto del Carlino / Modena / Cronaca

Tratto da: http://www.ilrestodelcarlino.it/modena/cronaca/bambino-farfalla-1.3520657