Linfoma – Fda approva la terapia a base di CAR-T cell
“Gilead Sciences ha ottenuto l’approvazione dell’Fda per la nuova terapia a base di CAR-T cell entrata in suo possesso sei settimane fa con l’acquisizione di Kite Pharma pagata 11,9 miliardi di dollari. Il nuovo farmaco, il cui principio attivo è axicabatagene ciloleucel, è stato approvato per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivanti o refrattari che hanno precedentemente ricevuto due o più linee di trattamento sistemico
L’indicazione comprende il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), il linfoma diffuso a grandi cellule B primitivo del mediastino, oil linfoma ad alta grado a cellule B e il DLBCL derivante dal linfoma follicolare.
Nello studio clinico che ha portato all’approvazione del farmaco, uno studio noto come ZUMA-1, il trattamento ha determinato una risposta obiettiva nel 72% dei pazienti e a una remissione completa il 51% di essi, senza alcun segno residuo di cancro.
Gilead commercializzerà la terapia con il marchio Yescarta a un costo annuo di 373mila dollari – un prezzo che sottolinea le sfide di accessibilità economica presentate dalla natura personalizzata del trattamento con CAR-T. Anche se l’importo è inferiore ai 475mila dollari che Novartis addebita per la sua terapia CAR-T commercializzata con il marchio Kymriah, il farmaco di Gilead tratta una forma diversa e più prevalente di cancro al sangue.
“L’approvazione di oggi segna un’ altra pietra miliare nello sviluppo di un nuovo paradigma scientifico per il trattamento delle malattie gravi. Ha dichiarato Scott Gottlieb, commissario della Food and Drug dministration. In pochi decenni, la terapia genica è passata da un concetto promettente a una soluzione pratica a forme di cancro mortali e in gran parte non trattabili. Questa approvazione dimostra il continuo slancio di questo promettente nuovo settore della medicina e ci impegniamo a sostenere e contribuire ad accelerare lo sviluppo di questi prodotti. Presto pubblicheremo una politica globale per affrontare il modo in cui intendiamo sostenere lo sviluppo della medicina rigenerativa cellulare. Tale politica chiarirà anche come applicare i nostri programmi accelerati per prodotti innovativi che utilizzano cellule CAR-T e altre terapie geniche. Continuiamo a sostenere lo sviluppo efficiente di trattamenti sicuri ed efficaci che sfruttino queste nuove piattaforme scientifiche “…”
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Fonte: “Linfoma, Fda approva la terapia di Gilead a base di CAR-T cell”, PHARMASTAR
