Miositi refrattarie – Abatacept efficace in Fase II
“Il trattamento dei pazienti affetti da dermatomiositi e polimiositi con abatacept, un farmaco già utilizzato da tempo con successo nel trattamento dell’artrite reumatoide, riducono l’attività di malattia in quasi il 50% dei pazienti. Lo dimostrano i risultati di un piccolo studio pilota di Fase II di recente pubblicazione sulla rivista ARD. Lo studio ha anche documentato nei pazienti sottoposti a biopsie muscolari ripetute un incremento della frequenza di cellule T regolatorie Foxp3+, a suggerire un effetto positivo del trattamento nel tessuto muscolare
Razionale dello studio
Dermatomiositi e polimiositi sono malattie cronica autoimmunitarie caratterizzate da astenia muscolare e, anche, da coinvolgimento polmonare, articolare, cutaneo e gastrointestinale in alcuni pazienti. Il trattamento convenzionale di queste affezioni si basa sull’impiego di CS a dosaggi elevati e di agenti immunosoppressori come MTX.
I risultati di queste terapie, però, sono spesso deludenti e si accompagnano ad una cattiva qualità della vita.
“Le cellule T giocano un ruolo nel processo patogenetico alla base delle dermatomiositi e polimiositi, come suggerisce la predominanza di cellule T negli infiltrati infiammatori delle biopsie muscolari – ricordano gli autori nell’introduzione al lavoro”.
Abatacept è una proteina di fusione costituita dalla porzione Fc della immunoglobulina G1 e dal dominio extracellulare dell’antigene 4 del linfocita T citotossico. La molecola, disponibile in Italia per il trattamento dell’AR dal 2007 e da poco approvata dall’UE da sola, o in combinazione con MTX, nel trattamento dell’artrite psoriasica, è un modulatore selettivo della co-stimolazione delle cellule T, che previene l’attivazione di queste cellule mediante blocco dei segnali di co-stimolazione richiesti per generare una risposta immunitaria alle proteine e agli antigeni peptidici.
La presenza di case-report suggestivi di un beneficio derivante da questo trattamento nelle miositi ha sollecitato la messa a punto di questo studio pilota di Fase II che si è proposto, in primo luogo, di valutare l’efficacia e la sicurezza di abatacept in pazienti affetti da dermatomiositi e polimiositi refrattarie ai trattamenti convenzionali. In secondo luogo, lo studio si è proposto di studiare gli effetti del farmaco sul fenotipo cellulare tissutale e sull’espressione molecolare mediante biopsie muscolari ripetute, correlando i dati molecolari con l’outcome clinico.
Disegno dello studio
Lo studio ha reclutato 20 pazienti, 9 affetti da dermatomiosite e 11 da polimiosite refrattarie, randomizzandoli al trattamento immediato o procrastinato di 3 mesi con abatacept endovena.
L’endpoint primario dello studio era dato dal numero di pazienti responder a 6 mesi dall’inizio della terapia, sulla base della definizione di miglioramento dell’International Myositis Assessment and Clinical Studies Group…”
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Fonte: “Miositi refrattarie, abatacept efficace in Fase II”, PHARMASTAR
Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/orto-reuma/miositi-refrattarie-abatacept-efficace-in-fase-ii-25044
