Farmaci sperimentali e orfani: chi ha diritto alla terapia? – Secondo Quaderno dell’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR
L’accesso alle terapie è un diritto fondamentale di particolare importanza nel campo delle malattie rare, caratterizzato da pazienti fragili, complessi e con risposte assistenziali non sempre esistenti. Il percorso di approvazione e di commercializzazione di un farmaco è già di per sè molto complesso ma nel caso dei farmaci orfani per le malattie rare, esso lo diventa di più. A causa anche della mancanza a volte di evidenza scientifiche.
Per tutelare i malati rari sono state di conseguenza redatte normative volte a facilitare e velocizzare l’accesso alle terapie: gli Early Access Programmes (EAPs) che, in larga misura, sono stati sviluppati a livello internazionale.
Per leggere la news originale e per scaricare gratuitamente il secondo Quaderno dell’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR, che sarà presentato il 29 settembre, in occasione del Forum della Leopolda dedicato ai temi della salute, durante l’evento “Le MALATTIE RARE, un modello per l’innovazione – Dalla ricerca ai rapporti con i pazienti”:
Fonte: Farmaci sperimentali e orfani: chi ha diritto alla terapia? Spieghiamo gli Early Access Programmes”, OMAR
