Definizione della rarità in relazione alla designazione orfana nell’Unione Europea
In questo studio, pubblicato in Drug Discovery Today, sono espressi alcuni dubbi riguardanti il prerequisito della rarità per la procedura di designazione orfana. Gli autori hanno individuato tre fattori importanti relativi alle stime di prevalenza quando si presenta una richiesta di designazione orfana nell’Unione Europea. Nel loro studio, gli autori si riferiscono alle recenti richieste presentate all’Agenzia Europea per i Medicinali (a href=”http://www.ema.europa.eu/ema/” target=”_blank” class=”Url”>EMA), fornendo in tal modo una guida utile per elaborare richieste che abbiano esito positivo.
I tre fattori principali evidenziati sono:
- differenziazione tra casi diagnosticati e non diagnosticati;
- durata della malattia;
- necessità di una conclusione più accurata.
Gli autori riconoscono anche che il Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani dell’EMA delibera in maniera indipendente, valutando anche gli indicatori di prevalenza.
Gli autori di questo articolo esprimono opinioni personali, che non possono essere riconducibili alle affermazioni e alla posizione dell’Agenzia Europea per i Medicinali, o dei suoi gruppi di lavoro/comitati.
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://www.orpha.net/actor/ItaliaNews/2017/170925.html
