Distrofia di Duchenne – Primi pazienti arruolati nello studio Raxone (idebenone)

La società farmaceutica svizzera Santhera ha annunciato che il programma “Early Access to Medicines” (EAMS) per lo studio di Raxone (idebenone) ha accettato i suoi primi pazienti.

Coloro che possono essere iscritti nello studio sono pazienti con Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con declassamento della funzione respiratoria, senza assumere glucocorticoidi.

La DMD è il risultato di mutazioni nel gene della distrofina. La mutazione causa bassi livelli della proteina della distrofina e, alla fine, la degenerazione progressiva e l’eventuale morte dei muscoli. I pazienti in genere iniziano a provare sintomi tra i 4 e i 5 anni, e gli individui colpiti saranno probabilmente non deambulanti dal momento nell’adolescenza.

Raxone è diventato il primo farmaco approvato nell’ambito dell’EAMS, quando l’Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) gli ha concesso un parere scientifico positivo a giugno. I pazienti affetti da DMD che soddisfano i criteri specificati nell’ambito dello schema possono accedere al farmaco grazie alla decisione MHRA. L’iscrizione al nuovo studio documenta il primo utilizzo di Raxone in pazienti e studi clinici esterni.

“Sono lieto di poter offrire Raxone a molti dei miei pazienti in declino respiratorio, in quanto non esistono altri trattamenti medici”, ha detto il dottor Dipansu Ghosh, un medico di respirazione presso un centro per la DMD con sede a Leeds in un comunicato stampa.

In tutto il Regno Unito, 15 centri DMD specializzati hanno ricevuto la formazione di amministrazione Raxone ai requisiti di EAMS e altri siti aggiuntivi possono fare lo stesso nei prossimi mesi…

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Fonte: “First Duchenne Patients Enrolled in Raxone Study”, RareDiseaseReport News

Tratto da: http://www.raredr.com/news/dmd-patients-enrolled-in-raxone-study?t=physicians