Glioblastoma Multiforme e Astrocitoma anaplastico – La Food and Drug Administration (FDA) concede la designazione di farmaco orfano al DCC-2618

DCC-2618, sviluppato da Deciphera Pharmaceuticals, è un inibitore di controllo dell’interruttore di pan-KIT e PDGFRα chinasi, attualmente sottoposto a uno studio clinico di fase 1.

GBM è un tumore cerebrale aggressivo, caratterizzato da mal di testa, cambiamenti di personalità, nausea e sintomi simili a ictus. Può essere causata da disturbi genetici come la neurofibromatosis, o la terapia radioterapia precedente. L’astrocitoma anaplastico è un tumore cerebrale maligno sviluppato in cellule cerebrali a forma di stella – o astrociti. Gli astrociti formano il tessuto che circonda e protegge le cellule nervose che si trovano all’interno del cervello e del midollo spinale.

Per il Registro tumorale del cervello centrale degli Stati Uniti, 12.000 pazienti saranno diagnosticati con uno di questi 2 tumori ogni anno.
“La ricezione della denominazione di farmaci orfani per glioblastoma multiforme e l’astrocitoma anaplastico rappresenta una pietra miliare per il programma di sviluppo DCC-2618 e sottolinea la necessità di nuove terapie per il trattamento di questi tumori cerebrali devastanti”, ha affermato Michael D. Taylor, Ph.D. , Presidente Deciphera e Chief Executive Officer in un comunicato stampa.

“Crediamo che DCC-2618, che in precedenza ha ricevuto la designazione di farmaci orfani per il trattamento dei tumori stromali gastrointestinali, ha il potenziale di servire come un’opzione terapeutica molto necessaria per questi pazienti”.

Fonte: “FDA Grants Orphan Drug Designation to Glioblastoma Multiforme and Anaplastic Astrocytoma Treatment”, RareDiseaseReport News

Tratto da: http://www.raredr.com/news/dcc2618-orphan-drug-designation?t=physicians