Leucemia mieloide acuta (LMA) – Trattamento con SY-1425 ha ricevuto ieri dalla FDA la designazione di farmaco orfano

Ieri, Syros Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration americana (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano al suo principale candidato terapeutico SY-1425, destinato a curare la leucemia mieloide acuta (LMA).

Attualmente in uno studio clinico di fase 2, SY-1425 è un agonista alfa (RARα) del recettore selettivo di prima classe dell’acido retinoico. Lo studio sta valutando la sicurezza e l’efficacia del farmaco in sottogruppi di pazienti con LMA e sindrome mielodisplastica (MDS).

La leucemia mieloide acuta (LMA), un cancro del sangue e del midollo osseo, avanza quasi istantaneamente e si caratterizza per la rapida crescita di globuli bianchi. Quando si espandono, queste cellule ostacolano la produzione delle tipiche cellule ematiche.

Si stima che un terzo dei pazienti con LMA e MDS abbia il biomarker RARA o IRF8, o entrambi.

“Crediamo che SY-1425 possa fornire un vantaggio significativo per i sottogruppi di pazienti con LMA la cui malattia è caratterizzata da un’espressione elevata in modo anormale dei geni RARA o IRF8″, ha affermato David A. Roth, MD, Chief Medical Officer di Syros in un comunicato stampa…”

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Fonte: “Targeted AML Treatment Gets FDA Orphan Drug Designation”, RareDiseaseReport

Tratto da: http://www.raredr.com/news/sy1425-fda-orphan-drug-designation?t=physicians