Emofilia A – Bene fase III per emicizumab
“Pubblicati oggi sul New England Journal of Medicine i dati dello studio HAVEN 1, una sperimentazione di fase III volta a valutare la profilassi (preventiva) con emicizumab somministrato una volta a settimana per via sottocutanea in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori. L’endpoint primario ha evidenziato una riduzione clinicamente rilevante e statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari all’87% con la profilassi a base di emicizumab rispetto agli agenti bypassanti (BPA) on-demand (nessuna profilassi; solo uso episodico)
Tutti i 12 endpoint secondari sono stati raggiunti, compresa una riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari al 79% (RR = 0,21, p = 0,0003) ottenuta da un’analisi intra-paziente unica nel suo genere, volta a confrontare due regimi di profilassi (emicizumab e BPA) in un sottogruppo di pazienti.
I dati ricavati dallo studio HAVEN 1 e dall’analisi ad interim effettuata nello studio pediatrico di fase III HAVEN 2 con emicizumab, vengono presentati in data odierna a Berlino al 26° convegno dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH).
Ulteriori dati tratti dallo studio HAVEN 1 hanno evidenziato che dopo un tempo mediano di osservazione di 31 settimane un numero significativamente maggiore di pazienti ha sperimentato zero sanguinamenti con la profilassi di emicizumab, rispetto al trattamento on-demand con BPA. Tale risultato è stato osservato trasversalmente a tutte le misurazioni dei parametri di sanguinamento, che hanno compreso: zero sanguinamenti trattati (62,9% dei pazienti in profilassi con emicizumab versus 5,6% in on-demand con BPA), zero sanguinamenti spontanei trattati (68,6% versus 11,1%), zero sanguinamenti articolari trattati (85,7% versus 50,0%), zero sanguinamenti trattati a carico delle articolazioni bersaglio (94,3% versus 50,0%) e zero sanguinamenti complessivi, che comprendono tutti i sanguinamenti trattati e non trattati (37,1% versus 5,6%).
È stato inoltre osservato un miglioramento clinicamente rilevante e statisticamente significativo della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) valutata a 25 settimane mediante due strumenti validati (Haem-A-QoL e EQ-5D-5L)…”
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Fonte: “Emofilia A, bene la fase III per emicizumab. Dati presentati a Berlino (congresso ISTH ) e pubblicati sul NEJM”, PHARMASTAR
